早期发现并规范治疗，5年生存率可超95%。
小儿视网膜母细胞瘤的治疗目标是挽救生命、尽可能保留眼球及视力，治疗方案需根据肿瘤的大小、位置、分期、单眼或双眼发病以及是否存在转移等因素个体化制定，通常由多学科团队协作完成。
一、 主要治疗手段
局部治疗 局部治疗旨在直接作用于肿瘤，常用于较小或局限的肿瘤，或作为其他治疗的辅助。主要包括：
- 激光治疗：利用激光热能破坏肿瘤组织，适用于小肿瘤 。
- 冷冻治疗（冷疗法）：通过极低温冷冻破坏肿瘤细胞，常用于周边部小肿瘤 。这些操作通常在麻醉下由眼科团队进行 。
- 近距离放射治疗（巩膜敷贴放疗）：将放射性物质置于眼球壁外靠近肿瘤处进行局部照射。
- 玻璃体内化疗：对于玻璃体种植复发的肿瘤，可直接向玻璃体腔内注射化疗药物 。
全身及局部区域化疗 化疗是小儿视网膜母细胞瘤治疗的重要组成部分，可用于缩小肿瘤（化疗减容）以便后续局部治疗、控制转移或作为主要治疗手段。
- 全身静脉化疗：药物通过血液循环到达全身，适用于双眼发病、有高危因素或已发生转移的患儿。
- 眼动脉内化疗：通过导管将化疗药物直接注入供应眼球的动脉，显著提高肿瘤局部药物浓度，增强疗效并减少全身副作用 。这种选择性动脉化疗是控制肿瘤的有效方法 。对于复发情况，也可能采用此方法 。
- 化学减容治疗：先用化疗缩小肿瘤体积，再结合激光、冷冻等局部治疗巩固效果。
外部放射治疗 外部放射治疗使用高能射线从体外照射肿瘤区域。虽然有效，但因可能增加患儿日后发生第二原发肿瘤的风险，尤其对于存在遗传倾向的患儿，目前应用已较前减少，通常在其他方法无效或不适用时考虑 。
- 手术治疗（眼球摘除术） 当肿瘤巨大、已侵犯视神经或眼外组织、视力完全丧失且无保留价值、或对其他治疗无效时，为挽救生命，需行眼球摘除术 。对于双侧发病者，治疗策略会尽量保存视力，可能选择单侧眼球摘除联合对侧眼的局部治疗 。
二、 治疗方案选择与分期 治疗方案的选择高度依赖于对小儿视网膜母细胞瘤的准确分期。国际上常用国际视网膜母细胞瘤分期系统（IRSS）等，分期依据包括肿瘤大小、位置、是否累及视神经或眼外、有无远处转移等 。医生会根据分期结果，权衡治愈率、保眼率和视力保留的可能性，为患儿制定最优方案。例如，双侧发病者可能采用双侧视网膜光凝术、眼动脉内化疗，或单侧眼球摘除术联合对侧眼的多种局部治疗 。
治疗方式 | 适用情况 | 主要优点 | 主要缺点/风险 |
|---|---|---|---|
激光/冷冻 | 小型、局限性肿瘤 | 局部作用，创伤小，可重复 | 仅适用于特定大小和位置的肿瘤 |
眼动脉化疗 | 中等大小肿瘤，需高局部浓度药物；复发玻璃体种植 | 局部药物浓度高，全身副作用小 | 技术要求高，潜在血管并发症 |
全身化疗 | 双眼发病，高危因素，转移性肿瘤，化疗减容 | 作用全身，可控制转移灶 | 全身副作用（如骨髓抑制、感染风险） |
外照射放疗 | 局部治疗和化疗失败，特定位置肿瘤 | 对较大肿瘤有效 | 增加第二肿瘤风险，面部发育影响，干眼症等 |
眼球摘除 | 肿瘤巨大、侵犯视神经/眼外、无视力、其他治疗失败 | 彻底清除眼内肿瘤，挽救生命 | 永久性失明，需佩戴义眼，心理影响 |
小儿视网膜母细胞瘤是一种需要高度专业化和个体化处理的儿童眼内恶性肿瘤，随着诊断技术的进步和多种治疗手段的综合应用，患儿的生存率和生活质量已得到极大改善，关键在于早发现、早诊断并在专业医疗团队指导下选择最合适的治疗方案。