早期患者5年生存率超过90%，但完全治愈难度较大。
视网膜母细胞瘤的治疗效果与肿瘤分期、治疗方法及发现时机密切相关。早期干预可显著提高生存率并保留部分视力，但晚期或转移病例预后较差，需综合手术、化疗、放疗等多种手段控制病情。
一、治疗效果与分期
分期与预后
- 眼内期：肿瘤局限于视网膜，通过激光、冷冻等局部治疗，5年生存率可达95%，部分患者可保留眼球和视力。
- 眼外期/转移期：肿瘤扩散至视神经或全身，需联合眼球摘除、化疗等，生存率降至30%-75%。
分期 治疗目标 5年生存率 视力保留可能性 眼内期（A-C期） 保眼+控制肿瘤 >90% 较高 青光眼期（D期） 挽救视力或生命 70%-80% 较低 全身转移期（E期） 延长生存期 <30% 极低 关键影响因素
- 肿瘤位置：赤道部后肿瘤预后优于赤道部前。
- 年龄：婴幼儿患者耐受性差，但早期治疗可改善预后。
- 遗传因素：家族遗传病例复发风险更高。
二、主流治疗方法
保眼治疗
- 局部疗法：激光光凝、冷冻适用于小肿瘤；眼动脉介入化疗直接靶向给药，减少全身副作用。
- 全身化疗：长春新碱、卡铂等缩小肿瘤，为后续治疗创造条件。
手术与放疗
- 眼球摘除术：用于晚期或视神经侵犯病例，术后需义眼植入。
- 放疗：逐渐减少使用，因可能影响儿童眼眶发育。
新兴疗法
- 基因治疗：针对遗传性病例的研究取得进展，但尚未普及。
- 免疫治疗：探索中，可能改善晚期患者生存率。
视网膜母细胞瘤虽无法完全根治，但通过规范治疗可有效控制。早期诊断是改善预后的核心，建议婴幼儿定期进行眼底筛查，尤其是有家族史的高风险群体。晚期病例需多学科协作，平衡生存质量与治疗效果。
