个体化综合治疗方案是最快控制病情的关键
原发性胆汁性肝硬化（现多称为原发性胆汁性胆管炎）的治疗需结合疾病分期、肝功能状态及并发症情况，以药物治疗为核心，肝移植为终末期手段，同时配合并发症管理与生活方式调整，形成多维度干预体系，从而快速控制胆汁淤积、延缓肝纤维化进展。
一、核心治疗手段
1. 药物治疗
一线药物：熊去氧胆酸
- 作用：促进胆汁分泌、降低胆汁毒性，改善肝功能指标（如碱性磷酸酶、胆红素）。
- 用法：每日13-15mg/kg，分2次口服，需长期规律服用。
- 适用人群：所有无禁忌证的早、中期患者，可延缓疾病进展。
二线药物：奥贝胆酸
- 作用：激活胆汁酸受体，适用于对熊去氧胆酸反应不佳者（如治疗12个月后碱性磷酸酶仍未下降40%）。
- 用法：初始剂量5mg/日，根据耐受情况调整至10mg/日。
- 注意事项：可能加重皮肤瘙痒，需监测肝功能及血脂。
辅助药物
- 贝特类降脂药（如非诺贝特）：改善血脂异常，与熊去氧胆酸联用可增强疗效。
- 免疫抑制剂（如布地奈德）：仅用于合并自身免疫性肝炎特征的特定病例。
2. 肝移植手术
- 适用人群：终末期患者（如肝功能衰竭、难治性腹水、肝性脑病），或Mayo风险评分＞7.8分者。
- 疗效：移植后5年生存率可达80%以上，是唯一根治手段。
- 术后管理：需终身服用抗排异药物（如他克莫司），定期监测肝功能及移植肝状态。
3. 并发症管理
| 并发症类型 | 治疗措施 | 监测频率 |
|---|---|---|
| 皮肤瘙痒 | 考来烯胺（4-16g/日，早餐前服用）、利福平（300-600mg/日）或纳曲酮 | 症状变化时调整用药 |
| 骨质疏松 | 补充钙剂（1000-1500mg/日）+维生素D（800-1000IU/日），必要时双膦酸盐 | 每年骨密度检测 |
| 门脉高压 | β受体阻滞剂（如普萘洛尔）预防食管静脉曲张出血，内镜下套扎治疗重度曲张 | 每1-2年胃镜检查 |
| 脂溶性维生素缺乏 | 补充维生素A（视黄醇）、D（骨化三醇）、E（生育酚）、K（叶绿醌） | 每6个月血清水平检测 |
二、综合管理策略
1. 营养支持
- 饮食原则：低脂（＜30%总热量）、高蛋白（1.2-1.5g/kg体重/日）、高维生素，避免酒精及肝毒性药物。
- 特殊补充：中链甘油三酯（MCT）替代部分脂肪摄入，改善脂肪泻；少量多餐减轻腹胀。
2. 生活方式调整
- 运动：低强度活动（如游泳、太极），每次30分钟，每周3-5次，避免疲劳。
- 皮肤护理：使用温和保湿剂，避免热水烫洗及刺激性肥皂，冬季注意防晒以缓解瘙痒。
- 心理干预：加入患者互助团体，通过正念训练或心理咨询缓解焦虑、抑郁情绪。
3. 定期随访监测
- 频率：每3-6个月复查肝功能（ALT、AST、碱性磷酸酶、胆红素）、腹部超声及凝血功能。
- 重点指标：Mayo风险评分（评估疾病进展风险）、肝纤维化程度（如弹性成像检测）、骨密度。
三、治疗注意事项
- 药物依从性：熊去氧胆酸需坚持服用，擅自停药可能导致肝功能恶化。
- 急症预警：出现呕血、黑便、意识障碍或黄疸快速加深时，需立即就医（提示消化道出血或肝性脑病）。
- 妊娠管理：需肝病科与产科联合评估，熊去氧胆酸在孕期可继续使用，奥贝胆酸需停用。
原发性胆汁性肝硬化的治疗需长期坚持，早期规范干预可显著改善预后。患者应在专科医生指导下制定个体化方案，通过药物、手术、营养及心理的协同管理，最大限度延缓疾病进展，提高生活质量。