以抗白血病药物为核心，联合糖皮质激素、抗血管生成药物及支持治疗药物
白血病视网膜病变的药物治疗需以控制白血病原发病为基础，同时针对视网膜病变的病理机制（如炎症、血管异常、出血）联合用药。常用药物包括抗白血病化疗药物、糖皮质激素、抗血管内皮生长因子（VEGF）药物、改善微循环药物及支持治疗药物，需在血液科与眼科医生共同指导下使用。
一、抗白血病基础治疗药物
此类药物通过抑制白血病细胞增殖，减少其对视网膜组织的浸润和损伤，是视网膜病变治疗的根本。
1. 化疗药物
| 药物类别 | 具体药物 | 用法用量 | 注意事项 |
|---|---|---|---|
| 抗代谢药 | 阿糖胞苷 | 100mg/m²，每日1次，静脉注射 | 定期监测血常规，警惕骨髓抑制 |
| 烷化剂 | 环磷酰胺 | 400-600mg/m²，每周1次，静脉注射 | 多饮水，预防出血性膀胱炎 |
| 生物碱类 | 长春新碱 | 1.4mg/m²，每周1次，静脉注射 | 避免药液外渗，监测周围神经毒性 |
| 糖皮质激素 | 泼尼松 | 40-60mg/日，口服，逐渐减量 | 监测血糖、血压，预防感染 |
2. 靶向治疗药物
- 伊马替尼：用于慢性粒细胞白血病，400mg/日，口服，需定期监测BCR-ABL融合基因定量。
- Blincyto（博纳吐单抗）：用于急性淋巴细胞白血病，28μg/m²/日，持续静脉输注，需警惕细胞因子释放综合征。
二、针对视网膜病变的特异性药物
通过抑制炎症、异常血管生成或改善微循环，直接缓解视网膜病变进展。
1. 糖皮质激素
- 泼尼松片：5-10mg/次，每日1次，口服，减轻视网膜水肿和炎症反应，长期使用需补充钙剂。
- 地塞米松玻璃体内注射：0.4mg/次，每4-6周1次，用于黄斑水肿，可能升高眼压，需监测眼底。
2. 抗血管生成药物
- 贝伐珠单抗：5mg/kg，每2周1次，静脉或玻璃体内注射，抑制视网膜新生血管，可能增加出血风险。
- 雷珠单抗：0.5mg/次，每月1次，玻璃体内注射，用于黄斑水肿，需警惕眼内炎。
3. 改善微循环与营养神经药物
- 羟苯磺酸钙胶囊：500mg/次，每日3次，口服，改善视网膜微血管通透性。
- 甲钴胺片：0.5mg/次，每日3次，口服，营养视网膜神经细胞。
三、支持治疗药物
通过纠正全身异常状态，减少视网膜病变的诱发因素。
1. 血液成分补充
- 血小板悬液：血小板＜20×10⁹/L时输注，每次1-2个治疗量，预防视网膜出血。
- 红细胞悬液：血红蛋白＜60g/L时输注，改善视网膜缺氧状态。
2. 抗感染与免疫调节
- 广谱抗生素：如头孢曲松钠2g/日，静脉滴注，预防化疗后感染。
- 人免疫球蛋白：400mg/kg，每月1次，静脉输注，增强免疫力。
白血病视网膜病变的药物治疗需严格遵循“原发病控制优先、眼局部与全身治疗结合”原则。患者应定期监测血常规、眼底变化及药物不良反应，避免自行调整剂量或停药。早期规范治疗可显著降低视力丧失风险，改善生活质量。